У пациентов с редкими заболеваниями сложно получить данные реальной клинической практики, real-world data, RWD. Не по всем нозологиям есть единые регистры, пациентов мало, они наблюдаются в разных клиниках. НАЭРЕЗ объединяет разные центры в наблюдательных исследованиях редких болезней.
В результате наблюдательных исследований удается собрать доказательства реальной клинической практики, real-world evidence, RWE.
В 2025 году НАЭРЕЗ организует исследования по четырем заболеваниям: спинально-мышечной атрофии, гемофилии, нейробластоме, муковисцидозе. Если вы врач-эксперт или работник фармацевтической сферы и заинтересованы в наблюдательных исследованиях по этим заболеваниям, оставьте заявку. Ее рассмотрит куратор исследования и свяжется с вами.
В 2025 году НАЭРЕЗ организует исследования по четырем заболеваниям: спинально-мышечной атрофии, гемофилии, нейробластоме, муковисцидозе. Если вы врач-эксперт или работник фармацевтической сферы и заинтересованы в наблюдательных исследованиях по этим заболеваниям, оставьте заявку. Ее рассмотрит куратор исследования и свяжется с вами.
Что делает НАЭРЕЗ:
- Находит медицинские учреждения, сотрудники которых специализируются в одном и том же редком заболевании.
- Организует работу экспертов над протоколом клинических исследовани
- Создает всю сопроводительную документацию.
- Создает и поддерживает электронную базу данных. Предоставляет экспертам специалистов по медицинской статистике для анализа данных.
- Публикует и внедряет в практику результаты работы.
Наблюдательные исследования
Спинально-мышечная атрофия: взрослые
Кооперированное продольное исследование по сбору данных взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией на фоне патогенетической терапии и при естественном течении заболевания: российская база данных
Статус. Разработан протокол исследования, ИРК, ИС, а также электронная база данных. Исследование стартует в ближайшее время. Если вы специалист в области нервно-мышечных заболеваний и хотите принять участие в исследовании, оставьте заявку.
Координатор: НАЭРЕЗ
Экспертный центр-организатор исследования: ФГБНУ «Научный центр неврологии».
Участники: пациенты со СМА старше 18 лет
Со-исследователь:
Шпилюкова Юлия Александровна — к. м. н., научный сотрудник ФГБНУ «Научный центр неврологии».
Шпилюкова Юлия Александровна — к. м. н., научный сотрудник ФГБНУ «Научный центр неврологии».
Главный исследователь:
Иллариошкин Сергей Николаевич — д. м. н., академик РАН, заместитель директора по научной работе и директор Института мозга ФГБНУ «Научный центр неврологии».
Иллариошкин Сергей Николаевич — д. м. н., академик РАН, заместитель директора по научной работе и директор Института мозга ФГБНУ «Научный центр неврологии».
Гемофилия: дети и взрослые
Кооперированное продольное исследование по сбору данных о клиническом течении заболевания, эффективности и безопасности применения различных видов заместительной и нефакторной терапии у пациентов с гемофилией и болезнью Виллебранда
Статус. Разработан и финализирован протокол исследования, ИРК, ИС, а также электронная база данных. Исследование стартует в ближайшее время. Если вы специалист в области редких коагулопатий и хотите принять участие в исследовании, оставьте заявку.
Координаторы: НАЭРЕЗ, НМИЦ Гематологии, НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева.
Участники: дети до 18 лет и взрослые с установленным диагнозом
Главные исследователи
Жарков Павел Александрович — д.м.н., врач-педиатр, врач-гематолог консультативного отделения, заведующий лабораторией патологии гемостаза, профессор кафедры гематологии и клеточных технологий ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Зозуля Надежда Ивановна — д.м.н., заведующий клинико-диагностическим отделением гематологии и нарушений гемостаза ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, врач-гематолог, ведущий научный сотрудник
Жарков Павел Александрович — д.м.н., врач-педиатр, врач-гематолог консультативного отделения, заведующий лабораторией патологии гемостаза, профессор кафедры гематологии и клеточных технологий ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Зозуля Надежда Ивановна — д.м.н., заведующий клинико-диагностическим отделением гематологии и нарушений гемостаза ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, врач-гематолог, ведущий научный сотрудник
Периферические нейрогенные опухоли: дети
Проспективный многоцентровый регистр детей и подростков с установленным диагнозом нейробластома, ганглионейробластома и ганглионеврома
Статус. Идет разработка протокола исследования и электронной базы данных. Если вы специалист эксперт в области периферических нейрогенных опухолей у детей и хотите принять участие в исследовании, оставьте заявку.
Главный исследователь
Шаманская Татьяна Викторовна — д.м.н., доцент, заведующая отделом изучения эмбриональных опухолей Института онкологии, радиологии и ядерной медицины ФГБУ НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Минздрава России, ответственный секретарь Российского журнала детской гематологии и онкологии
Шаманская Татьяна Викторовна — д.м.н., доцент, заведующая отделом изучения эмбриональных опухолей Института онкологии, радиологии и ядерной медицины ФГБУ НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Минздрава России, ответственный секретарь Российского журнала детской гематологии и онкологии
Участники: дети до 18 лет
Координаторы: НАЭРЕЗ
Экспертный центр-организатор исследования: НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Минздрава России.
Спинально-мышечная атрофия: взрослые
Заявка на участие в исследовании
После того, как вы отправите заявку, ее рассмотрит куратор исследования и свяжется с вами.
Гемофилия: дети и взрослые
Заявка на участие в исследовании
После того, как вы отправите заявку, ее рассмотрит куратор исследования и свяжется с вами.
Периферические нейрогенные опухоли: дети
Заявка на участие в исследовании
После того, как вы отправите заявку, ее рассмотрит куратор исследования и свяжется с вами.
Муковисцидоз
Заявка на участие в исследовании
После того, как вы отправите заявку, ее рассмотрит куратор исследования и свяжется с вами.
Условия использования
Соглашение об обработке персональных данных
НАЭРЕЗ
Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям
© Все права защищены. Национальной ассоциации экспертов по редким заболеваниям, 2024
